Junto a las historias de éxitos médicos asombrosos como el de la penicilina, la anestesia, las vacunas o procedimientos quirúrgicos asombrosos como los trasplantes de órganos, están algunos relatos de medicamentos que, sin ser probados a fondo, han sido utilizados con resultados sumamente indeseables. De hecho, problemas como el que ocasionó la talidomida entre 1957 y 1961, que provocó el nacimiento de miles de niños con problemas congénitos porque nunca se había probado en mujeres embarazadas han servido para afinar cada vez más las exigencias legales y los requisitos científicos necesarios para que una sustancia llegue a usarse para tratar alguna afección humana.
El camino de un medicamento comienza con la observación de que una sustancia (o un producto vegetal, que además debe estudiarse para determinar cuál o cuáles sustancias activas contiene) produce ciertos efectos en las personas, o que exhibe cierto comportamiento al entrar en contacto con ciertos tejidos, o que tiene ciertas características químicas similares a las de otras sustancias con valor medicinal, o bien los bioquímicos analizan cómo una enfermedad actúa a nivel molecular y fisiológico y buscan sustancias específicas que la contrarresten.
El hallazgo o identificación de una sustancia o compuesto prometedores es, sin embargo, apenas el primer paso de un largo camino. Cuando se tiene una sustancia que es candidata a ser un medicamento, los químicos médicos intentan mejorar sus características deseables y disminuir sus efectos no deseados. La nueva sustancia deberá tener, entonces, una actividad benéfica contra un cierto objetivo biológico, pero entonces será necesario determinar sus niveles de toxicidad, sus posibles efectos secundarios, la forma en que se absorbe, distribuye, metaboliza y excreta del cuerpo y muchos elementos adicionales que se conocen mediante estudios con células aisladas en tubos de ensayo o, cuando es indispensble, en animales de laboratorio para determinar si realmente puede usarse sin riesgos excesivos y cuáles serían las recomendaciones respecto a las dosis, el tipo de administración (inyectable, en cápsulas, en comprimidos, en gotas, etc.) y la frecuencia (posología) para obtener los mejores resultados posibles. Cuando hay una certeza razonable de todos estos elementos, se realizan unas primeras pruebas clínicas con pequeños grupos de voluntarios, y del éxito de éstas depende la decisión de realizar pruebas con grandes grupos de voluntarios que permitan un análisis estadístico válido de los resultados, utilizando el medicamento a prueba y una sustancia inocua o "placebo" en dos grupos de personas, para comparar los efectos que experimentan ambos grupos, tanto positivos como negativos.
Uno de los problemas más serios que enfrenta la prueba de medicamentos en personas es que la situación emocional y las expectativas de los pacientes influyen en los efectos que se reportan de los medicamentos, y aún no sabemos cuál es el mecanismo, cómo actúa o con qué intensidad. Hablamos de "efecto placebo" para designar este misterioso mecanismo aún por explorarse. Pero aún más, si el médico espera que un medicamento funcione, puede influir en el paciente, aumentar sus expectativas de buenos resultados y potenciar el efecto placebo, o, por el contrario, con su actitud disminuir la confianza del paciente y bajar la efectividad de una sustancia. Para aumentar nuestra certeza de que los efectos que se pueden observar en las pruebas clínicas con pacientes se deben a los medicamentos que se están probando y no a ningún otro elemento, se ha diseñado el llamado sistema de "doble ciego", utilizado para controlar el efecto placebo y los sesgos conscientes o inconscientes de los investigadores. Con este sistema, utilizado apenas en los últimos cincuenta años, ni los pacientes ni los médicos que administran la prueba saben si el paciente está recibiendo el medicamento activo o un placebo. Sólo al cabo de todo el estudio clínico, los investigadores saben cuáles pacientes recibieron el medicamento a estudio y cuáles recibieron una sustancia inocua. Si las diferencias entre ambos grupos son lo bastante relevantes, si los efectos positivos son notables y los negativos son pequeños, se pueden hacer más pruebas y plantearse la eventual solicitud de aprobación del medicamento, para la cual los expertos de las dependencias gubernamentales deberán revisar todos los experimentos realizados desde el principio y determinar que el medicamento es efectivo contra la afección para la que se indica y que cumple con los criterios de seguridad establecidos. Estas pruebas pueden durar incluso años, y para ellas se requiere que todos los voluntarios estén plenamente informados del esquema experimental, de sus posibles riesgos y beneficios y de un equipo de apoyo sólido en caso de que algo salga mal. A lo largo de todo este proceso, son literalmente miles las ocasiones en que los resultados pueden ser tales que requieran que la sustancia sea desechada, bien por ineficaz, o bien porque sus efectos colaterales son inaceptables.
Todos estos procedimientos no pueden garantizar que un medicamento no resulte dañino bajo ciertas condiciones, o que no haya errores humanos, pero sin duda es una forma de darle cada vez más certeza a los pacientes de que los medicamentos a los que tienen acceso son efectivos y seguros. El que tal cosa sea cierta no es, sin embargo, tan difícil de probar, basta ver el aumento en la expectativa de cantidad y calidad de vida en los países con buenos sistemas de sanidad pública para determinar que, pese a sus problemas, la medicina sigue avanzando y aún guarda muchas promesas en la búsqueda de sustancias curativas.
Tiempo y dinero, el problemaMuchas organizaciones, en especial ONG, luchan por conseguir que participen más recursos públicos en la investigación y desarrollo de medicamentos, para atender urgentes necesidades médicas, sobre todo del tercer mundo, que no resultan económicamente atractivas para los laboratorios. Y es que el desarrollo de un medicamento toma mucho tiempo y dinero. Se calcula que el desarrollo de un medicamento tiene un costo de entre 500 millones y dos mil millones de dólares, y puede durar hasta 15 años. Más aún, sólo una de cada cinco mil sustancias que empieza a estudiarse en los laboratorios llega a convertirse en un medicamento en nuestras farmacias. Visto así, el problema no es del método científico y experimental utilizado para conseguir nuevos medicamentos, sino simplemente un asunto de economía y de política cuyas soluciones no son abandonar la investigación científica, sino ayudar a darle un giro más humano y menos comercial. |
